当前位置:循环首页>正文

专访Iacopo Olivotto教授:新型药物为HCM患者带来希望

作者:国际循环网   日期:2020/9/23 13:20:23

国际循环网版权所有,谢绝任何形式转载,侵犯版权者必予法律追究。

ESC2020的Hot Line环节公布了EXPLORER-HCM 研究的结果, 新型药物mavacamten能够改善梗阻性肥厚型心肌病(HCM)患者的心功能和症状。

  编者按:   ESC2020的Hot Line环节公布了EXPLORER-HCM 研究的结果, 新型药物mavacamten能够改善梗阻性肥厚型心肌病(HCM)患者的心功能和症状。作为该研究的领导者,Iacopo Olivottohe教授接受了国际循环的采访,分享了他对HCM治疗的研究思路。
 
  《国际循环》:  作为肥厚型心肌病(HCM)治疗的专家,您认为目前HCM治疗面临哪些困难?Mavacamten有可能为解决HCM问题提供终极方案吗?

  Olivotto教授: 在我25年的HCM治疗生涯中,接触了成百上千的患者。每天我都要面对这样一个事实:尽管我们有很多可用的药物,但它们做得并不完美。我们正在使用的药物,如β受体阻滞剂、钙离子通道拮抗剂、胺碘酮和抗凝药等,可以为患者解决其中的一些问题。但这些药物通常是针对HCM的晚期症状,而不是针对核心异常机制。目前为止,也没有一种药物是专门针对的、具有1a类证据的HCM药物。
 
  Mavacamten是第一个专门为HCM设计的分子结构。它是一种负性肌动蛋白,能够与肌球蛋白结合,减少肌动蛋白-肌球蛋白的相互作用,从而减少了心肌过度收缩,这是HCM的病理基础之一。在EXPLORER-HCM试验中,我们成功地使用Mavacamten来减少甚至消除肥厚性心肌病患者的梗阻,以及减少循环中的生物标志物(如NT-proBNP),这些标志物是本病预后的长期预测因子。同样重要的是,通过专门制定的评分系统,我们发现参与研究的患者的幸福感非常显著地提高。所以,现在称Mavacamten会为HCM带来终极方案,可能为时过早,但肯定会极大促进该领域的进展。
 
  《国际循环》:  欧洲和美国指南对于HCM的定义不尽相同,您的研究主要针对哪一种?这样的选择会对Mavacamten疗效判定产生影响吗?

  Olivotto教授:  实际上,HCM的定义和诊断标准在世界范围内都是一致的。不同的是对于患者的管理方式和心律失常风险分层标准。美国指南是基于对主要风险因素的单独评估;而欧洲体系则提出了将多个风险因素合并为一个单一评分系统,该体系提供了5年内风险的百分比。总的来说,美国标准更为敏感,欧洲标准更为具体,2者可以结合使用。
 
  《国际循环》: 在您的研究或关注的领域中,还有无其它治疗HCM的新方向?

  Olivotto教授:  Mavacamten针对的是HCM的机械效应,在梗阻性HCM中已被证明是成功的,并在非梗阻性HCM的初步研究中也显示出了效果。因此,我认为,如果我们从更多人群的新研究中获得足够的信息,Mavacamten可以在更广泛的范围内使用。目前还有一种与本药相似的药物正在研发中,已进入二期临床试验阶段。
 
  此外,还有可能开发针对特定离子通道异常的药物,这些异常是由HCM的直接后果或作为下游效应而发生的,我个人认为这是一个非常有前途的领域。
 
  另外,一个HCM相关基因突变已经得到了确认,基因治疗已经在动物模型中进行过尝试,并在特定突变的患者中已有成功经验。不过,想通过基因治疗使大多数HCM患者受益,可能还有很长的路要走。其最大的问题在于,心肌细胞是终末期发育的细胞;它们不会复制,所以必须针对心脏中的每一个细胞进行基因治疗,才能成功治愈。
 
  无论怎样,对于HCM的治疗探索从未停止,我想,在全世界医师和研究者的不懈努力下,我们终将提供令多数患者获益的策略。
 
  专家简介
 
 
  Iacopo Olivotto教授  医学博士,意大利佛罗伦萨市Careggi大学医院心肌病科主任医师,欧洲心脏病学学会(ESC)心肌和心包疾病工作组委员。主要研究领域包括心肌病的各个方面,特别关注肥厚性心肌病(HCM)相关临床预测因子、流行病学和遗传学等方面的研究。

版面编辑:张冉  责任编辑:王雷



HCM

分享到: 更多


设为首页 | 加入收藏 | 关于我们 | 联系方式 | 招贤纳士
声明:国际循环网( www.icirculation.com)对刊载的所有文章、视频、幻灯、音频等资源拥有全部版权。未经本站许可,不得转载。
京ICP备15014970号-5  互联网药品信息服务资格证书编号(京)-非经营性-2017-0063  京公网安备 11010502033353号  增值电信业务经营许可证:京ICP证150541号
国际循环 版权所有   © 2004-2020 www.icirculation.com All Rights Reserved